EVKEEZA 150 mg/ml, solution à diluer pour perfusion

  • Commercialisé Supervisé Sans ordonnance
  • Intraveineuse
  • Code CIS : 64336907
  • Description : Vous trouverez les indications thérapeutiques de ce médicament dans le paragraphe 4.1 du RCP ou dans le paragraphe 1 de la notice. Ces documents sont disponibles en cliquant ici

    • Informations pratiques

    • Prescription : Disponible sans ordonnance
    • Format : solution à diluer pour perfusion
    • Date de commercialisation : 17/06/2021
    • Statut de commercialisation : Autorisation active
    • Code européen : EU/1/21/1551
    • Pas de générique
    • Laboratoires : ULTRAGENYX GERMANY (ALLEMAGNE)

    Les compositions de EVKEEZA 150 mg/ml, solution à diluer pour perfusion

    Format Substance Substance code Dosage SA/FT
    Solution ÉVINACUMAB 38355 150 mg SA

    * « SA » : principe actif | « FT » : fraction thérapeutique

    Les différents formats (emballages) de vente de ce médicament :

    1 flacon(s) en verre de 2,3 mL

    • Code CIP7 : 5508904
    • Code CIP3 : 3400955089049
    • Prix :
    • Date de commercialisation : 18/07/2023
    • Honoraire de dispensation : Non applicable
    • Taux de remboursement : taux de remboursement non disponible

    Caractéristiques :

    Les caractéristiques ne sont pas disponibles pour ce médicament.

    Notice :

    La notice n’est pas disponible pour ce médicament.

    Service médical rendu

    • Code HAS : CT-21220
    • Date avis :
    • Raison : Extension d'indication
    • Valeur : Modéré
    • Description : Le service médical rendu par EVKEEZA (évinacumab) 150 mg/ml, solution à diluer pour perfusion, est modéré dans l’indication de l’AMM.
    • Lien externe
    • Code HAS : CT-20699
    • Date avis :
    • Raison : Extension d'indication
    • Valeur : Important
    • Description : Le service médical rendu par EVKEEZA (évinacumab) 150 mg/ml, solution à diluer pour perfusion, est important dans l’indication de l’AMM.
    • Lien externe
    • Code HAS : CT-20698
    • Date avis :
    • Raison : Réévaluation ASMR
    • Valeur : Important
    • Description : Le service médical rendu par EVKEEZA (évinacumab) reste important dans l’indication de l’AMM.
    • Lien externe
    • Code HAS : CT-20205
    • Date avis :
    • Raison : Réévaluation ASMR
    • Valeur : Important
    • Description : Le service médical rendu par EVKEEZA (évinacumab) reste important dans l’indication de l’AMM.
    • Lien externe
    • Code HAS : CT-19900
    • Date avis :
    • Raison : Inscription (CT)
    • Valeur : Important
    • Description : Le service médical rendu par EVKEEZA (évinacumab) est important dans l’indication de l’AMM.
    • Lien externe

    Amélioration service médical rendu

    • Code HAS : CT-21220
    • Date avis :
    • Raison : Extension d'indication
    • Valeur : IV
    • Description : Compte tenu :<br>• de l’absence de donnée issue d’étude clinique pour la population des enfants âgés de moins de 5 ans .<br>• des données précédemment déposées et analysées concernant les autres populations pour lesquelles l’évinacumab est indiqué (enfants âgés de 5 à 11 ans [étude non comparative CL-17100 et données d’extrapolation] et adultes et adolescents [étude comparative ELIPSE-HoFH]) .<br>• de données d’utilisation rassurantes issues d’accès compassionnels chez les enfants de moins de 5 ans et d’une analyse d’extrapolation de l’efficacité de l’évinacumab dans cette population fondée sur un modèle de simulation pharmacocinétique (PK) et PK/PD (pharmacodynamie) .<br>• de l’absence de nouveau signal de sécurité et du profil de tolérance plutôt favorable de l’évinacumab .<br><br>la Commission considère qu’EVKEEZA (évinacumab) 150 mg/ml, solution à diluer pour perfusion, apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie thérapeutique actuelle de prise en charge des enfants âgés de 6 mois à 4 ans ayant une hypercholestérolémie familiale homozygote.
    • Lien externe
    • Code HAS : CT-20699
    • Date avis :
    • Raison : Extension d'indication
    • Valeur : III
    • Description : Compte tenu :<br>• de la démonstration d’une réduction du taux de LDL-c de 48,3 % à 24 semaines chez les enfants de 5 à 11 ans ayant une hypercholestérolémie familiale homozygote (HFHo) non contrôlée par une thérapie hypolipémiante optimisée dans une étude de phase Ib/III non comparative mais dont les résultats sont cohérents avec ceux obtenus chez l’adulte et l’adolescent .<br>• de l’extrapolation considérée comme valide par l’EMA des données d’efficacité de l’évinacumab aux enfants ayant une HFHo à partir des résultats obtenus chez l’adulte et l’adolescent dans l’étude randomisée, en double aveugle, multicentrique ELIPSE-HoFH qui avaient démontré une réduction du taux de LDL-c de 49 % à 24 semaines .<br>• du besoin médical insuffisamment couvert à disposer de médicaments efficaces et bien tolérés chez des enfants non contrôlés malgré un traitement hypolipémiant optimisé, notamment ceux ayant une mutation bi-allélique sur le gène LDLR dépourvus de récepteurs LDLR fonctionnels . <br>• du profil de tolérance de l’évinacumab dans la population pédiatrique jugé acceptable à ce jour et cohérent avec celui observé chez les patients adultes et adolescents âgés de 12 ans et plus .<br>et malgré : <br>• l’absence de données comparatives . <br>• les incertitudes sur le profil de tolérance de l’évinacumab du fait d’un nouveau mécanisme d’action et d’un recul limité dans la population pédiatrique âgée de 5 à 11 ans . <br>• l’absence de données de qualité de vie .<br><br>la Commission considère que EVKEEZA (évinacumab) 150 mg/ml, solution à diluer pour perfusion, apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la stratégie de prise en charge des enfants âgés de 5 à 11 ans atteints d’hypercholestérolémie familiale homozygote, en complément d’un régime alimentaire et d’autres thérapies réduisant le taux de cholestérol des LDL-c.
    • Lien externe
    • Code HAS : CT-20698
    • Date avis :
    • Raison : Réévaluation ASMR
    • Valeur : III
    • Description : Compte tenu : <br>• des résultats finaux de l’étude d’extension en ouvert (OLE) avec une durée de suivi du traitement par évinacumab à plus long terme chez 116 patients (durée médiane de suivi de 2 ans avec environ 25 % des patients ayant une durée de suivi de traitement = 2,5 ans) qui montrent un maintien de l’efficacité de l’évinacumab sur la réduction du taux de LDL-c et qui confortent le profil de tolérance jugé favorable de l’évinacumab sans aucun nouveau signal de sécurité observé .<br>• du besoin médical insuffisamment couvert à disposer de médicaments efficaces et bien tolérés permettant de diminuer le recours aux LDL aphérèses, chez des patients non contrôlés malgré un traitement hypolipémiant optimisé, notamment ceux ayant une mutation bi-allélique sur le gène LDLR dépourvus de récepteurs LDLR fonctionnels . <br><br>la Commission de la Transparence considère qu’EVKEEZA (évinacumab) apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la stratégie de prise en charge des patients adultes et des adolescents âgés de 12 ans et plus atteints d’hypercholestérolémie familiale homozygote, en complément d’un régime alimentaire et d’autres thérapies réduisant le taux de cholestérol des LDL-c.
    • Lien externe
    • Code HAS : CT-20205
    • Date avis :
    • Raison : Réévaluation ASMR
    • Valeur : IV
    • Description : EVKEEZA (évinacumab) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie de prise en charge des patients adultes et des adolescents âgés de 12 ans et plus atteints d’hypercholestérolémie familiale homozygote, en complément d’un régime alimentaire et d’autres thérapies réduisant le taux de cholestérol des LDL-c.
    • Lien externe
    • Code HAS : CT-19900
    • Date avis :
    • Raison : Inscription (CT)
    • Valeur : IV
    • Description : Compte tenu :<br>• de la démonstration de supériorité de l’efficacité d’EVKEEZA (évinacumab) par rapport au pla-cebo sur la réduction du taux de LDL-c (critère de jugement biologique), chez des patients at-teints d’hypercholestérolémie familiale homozygote non contrôlés par d’autres hypolipémiants, dans une étude randomisée, en double aveugle, multicentrique (étude ELIPSE HoFH) .<br>• de la quantité d’effet importante démontrée (différence de - 49,0%, IC95% [-65,0 . -33,1] . p<0,0001), dans une population toutefois relativement âgée pour cette pathologie (âge moyen de 41 ans), avec un taux de LDL-c médian à l’inclusion de 2,0 g/l et ayant en majorité des an-técédents de maladie coronarienne . <br>• du besoin médical insuffisamment couvert à disposer de médicaments efficaces et bien tolé-rés permettant de diminuer le recours aux LDL-aphérèses, chez des patients non contrôlés malgré un traitement hypolipémiant optimisé, notamment ceux ayant une mutation bi-allélique sur le gène LDLR, dépourvus de récepteurs LDLR fonctionnels .<br>• de son profil de tolérance acceptable à ce jour,<br>Mais au regard :<br>• des incertitudes sur le profil de tolérance du fait d’un nouveau mécanisme d’action et d’un recul limité (données de sécurité < 2 ans) .<br>• de l’absence de données sur des critères de jugement cliniquement pertinents de morbi-mortalité . <br>• de l’absence de comparaison directe par rapport aux autres hypolipémiants dans cette indica-tion .<br>• de l’absence de donnée robuste de qualité de vie,<br>la Commission de la Transparence considère que EVKEEZA (évinacumab) apporte une amé-lioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie de prise en charge des patients adultes et des adolescents âgés de 12 ans et plus atteints d’hypercholestérolémie homozygote familiale, en complément d’un régime alimentaire et d’autres thérapies réduisant le taux de cholestérol des LDL-c.
    • Lien externe