HEMGENIX 1 x 10 000 000 000 000 copies du génome/mL, solution à diluer pour perfusion

  • Commercialisé Supervisé Sans ordonnance
  • Intraveineuse
  • Code CIS : 63300452
  • Description : Vous trouverez les indications thérapeutiques de ce médicament dans le paragraphe 4.1 du RCP ou dans le paragraphe 1 de la notice. Ces documents sont disponibles en cliquant ici

    • Informations pratiques

    • Prescription : Disponible sans ordonnance
    • Format : solution à diluer pour perfusion
    • Date de commercialisation : 20/02/2023
    • Statut de commercialisation : Autorisation active
    • Code européen : EU/1/22/1715
    • Pas de générique
    • Laboratoires : CSL BEHRING (ALLEMAGNE)

    Les compositions de HEMGENIX 1 x 10 000 000 000 000 copies du génome/mL, solution à diluer pour perfusion

    Format Substance Substance code Dosage SA/FT
    Solution ÉTRANACOGÈNE DÉZAPARVOVEC 49686 1x10 000 000 000 000 copies de génome SA

    * « SA » : principe actif | « FT » : fraction thérapeutique

    Les différents formats (emballages) de vente de ce médicament :

    flacon(s) en verre de 10 ml

    • Code CIP7 : 5509426
    • Code CIP3 : 3400955094265
    • Prix :
    • Date de commercialisation : 19/06/2024
    • Honoraire de dispensation : Non applicable
    • Taux de remboursement : taux de remboursement non disponible

    Caractéristiques :

    Les caractéristiques ne sont pas disponibles pour ce médicament.

    Notice :

    La notice n’est pas disponible pour ce médicament.

    Service médical rendu

    • Code HAS : CT-20242
    • Date avis :
    • Raison : Inscription (CT)
    • Valeur : Important
    • Description : Le service médical rendu par HEMGENIX (etranacogene dezaparvovec) est important dans le traitement de l’hémophilie B (déficit congénital en facteur IX) sévère et modérément sévère chez les patients adultes sans antécédents d’inhibiteurs du facteur IX.
    • Lien externe

    Amélioration service médical rendu

    • Code HAS : CT-20242
    • Date avis :
    • Raison : Inscription (CT)
    • Valeur : IV
    • Description : Compte tenu :<br>• des données cliniques démontrant l’efficacité de HEMGENIX (etranacogene dezaparvovec), notamment sa supériorité par rapport à une prophylaxie conventionnelle continue par FIX à 18 mois post-traitement en matière de taux de saignement annualisé (critère principal de jugement), moyenne de 4,19 versus 1,51 soit un ratio des taux de 0,36 (IC95% = [0,20 . 0,64] . p = 0,0002)) et de ¿niveaux d’activité du FIX endogène dans une étude de phase III (HOPE-B) ayant inclus 54 patients hémophilies,<br>• des données exploratoires suggérant le maintien de cette efficacité à 2 ans dans l’étude pivot, avec l’absence de recours à une prophylaxie par FIX pour 96% des patients, et à 3 ans dans une étude de phase II non comparative ayant inclus 3 patients,<br>• du besoin médical partiellement couvert par les concentrés de facteur IX,<br>mais au regard des nombreuses incertitudes portant notamment sur :<br>• le caractère non optimal de la démonstration de la supériorité versus la prophylaxie par FIX, avec une possible surestimation du bénéfice observé (étude ouverte de faible effectif, comparaisons intra-patients, modalités de la prophylaxie préalable par FIX mal définies et possiblement non optimisée pour tous les patients),<br>• le maintien de l’efficacité à long terme du fait d’un recul maximal limité à ce jour à 3 ans et pour seulement 3 patients,<br>• la tolérance à long terme, notamment sur le risque potentiel de cancer lié à l’intégration du vecteur et en particulier de carcinome hépatocellulaire (1 cas observé dans l’étude pivot),<br><br>la Commission considère que HEMGENIX (etranacogene dezaparvovec) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) par rapport à la prophylaxie par concentrés de facteur IX.
    • Lien externe