KALYDECO 75 mg, granulés en sachet

  • Commercialisé Supervisé Sous ordonnance
  • Orale
  • Code CIS : 68381052
  • Description :

    • Informations pratiques

    • Prescription : liste I
    • Format : granulés
    • Date de commercialisation : 16/11/2015
    • Statut de commercialisation : Autorisation active
    • Code européen : EU/1/12/782
    • Pas de générique
    • Laboratoires : VERTEX PHARMACEUTICALS (EUROPE) LIMITED

    Les compositions de KALYDECO 75 mg, granulés en sachet

    Format Substance Substance code Dosage SA/FT
    Granulés IVACAFTOR 91389 75 mg SA

    * « SA » : principe actif | « FT » : fraction thérapeutique

    Les différents formats (emballages) de vente de ce médicament :

    56 sachet(s) (4x14) BoPET : polyéthylène téréphtalate biaxialement orienté polyéthylène aluminium

    • Code CIP7 : 3004100
    • Code CIP3 : 3400930041000
    • Prix : 9,88 €
    • Date de commercialisation : 17/03/2017
    • Honoraire de dispensation : 1,02 €
    • Taux de remboursement : 65%

    28 (4 x 7) sachets BoPET : polyéthylène téréphtalate biaxialement orienté polyéthylène aluminium (conditionnement multiple)

    • Code CIP7 : 3028075
    • Code CIP3 : 3400930280751
    • Prix : 5,00 €
    • Date de commercialisation : 15/02/2024
    • Honoraire de dispensation : 1,02 €
    • Taux de remboursement : 65 %

    Caractéristiques :

    Le document demandé n'est pas disponible pour ce médicament

    Notice :

    Le document demandé n'est pas disponible pour ce médicament

    Service médical rendu

    • Code HAS : CT-21030
    • Date avis :
    • Raison : Inscription (CT)
    • Valeur : Important
    • Description : Le service médical rendu par KALYDECO (ivacaftor) 13,4 mg, 25 mg, 50 mg, 75 mg, granulés en sachet, est important uniquement dans l’indication « traitement des nourrissons âgés d’au moins 1 mois à moins de 4 mois, pesant de 3 kg à moins de 25 kg atteints de mucoviscidose porteurs de l’une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R ».
    • Lien externe
    • Code HAS : CT-14863
    • Date avis :
    • Raison : Inscription (CT)
    • Valeur : Important
    • Description : Le service médical rendu par KALYDECO (ivacaftor) est important dans l’indication de l’AMM.
    • Lien externe
    • Code HAS : CT-21403
    • Date avis :
    • Raison : Extension d'indication
    • Valeur : Important
    • Description : Le service médical rendu par KAFTRIO 37,5 mg/25 mg/50 mg, 75 mg/50 mg/100 mg (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor), comprimé pelliculé, KAFTRIO 60 mg/40 mg/80 mg, 75 mg/50 mg/100 mg (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor), granulés en sachet, en association à KALYDECO 75 mg, 150 mg (ivacaftor), comprimé pelliculé, KALYDECO 59,5 mg, 75 mg (ivacaftor), granulés en sachet ,est important dans l’extension d’indication de l’AMM.
    • Lien externe
    • Code HAS : CT-21271
    • Date avis :
    • Raison : Réévaluation suite à résultats étude post-inscript
    • Valeur : Important
    • Description : Le service médical rendu par KAFTRIO (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) reste important dans l’indication de l’AMM.
    • Lien externe
    • Code HAS : CT-20659
    • Date avis :
    • Raison : Inscription (CT)
    • Valeur : Important
    • Description : Le service médical rendu par KAFTRIO 75 mg/50 mg/100 mg, 60 mg/40 mg/80 mg (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) granulés en sachet en association avec KALYDECO 59,5 mg, 75 mg (ivacaftor) granulés en sachet est important dans l’indication de l’AMM.
    • Lien externe
    • Code HAS : CT-19340
    • Date avis :
    • Raison : Réévaluation suite à résultats étude post-inscript
    • Valeur : Important
    • Description : La Commission considère que le service médical rendu par KALYDECO (ivacaftor) reste important dans l’indication de l’AMM.
    • Lien externe
    • Code HAS : CT-19126
    • Date avis :
    • Raison : Extension d'indication
    • Valeur : Important
    • Description : Le service médical rendu par KALYDECO (ivacaftor) est important dans l’indication de l’AMM chez les nourrissons âgés d’au moins 4 mois à moins de 6 mois.
    • Lien externe
    • Code HAS : CT-18423
    • Date avis :
    • Raison : Inscription (CT)
    • Valeur : Important
    • Description : Le service médical rendu par KALYDECO (ivacaftor) est important dans l’indication de l’AMM pour le dosage à 25 mg et dans l’extension d’indication de l’AMM pour les dosages à 50 mg et à 75 mg.
    • Lien externe
    • Code HAS : CT-17670
    • Date avis :
    • Raison : Extension d'indication
    • Valeur : Important
    • Description : Le service médical rendu par KALYDECO 50 et 75 mg, granulé en sachet est important dans l’extension d’indication de l’AMM.
    • Lien externe

    Amélioration service médical rendu

    • Code HAS : CT-14863
    • Date avis :
    • Raison : Inscription (CT)
    • Valeur : II
    • Description : Comme chez les patients de 6 ans et plus, KALYDECO apporte une amélioration du service médical rendu importante (de niveau II) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les enfants de 2 ans et plus et pesant moins de 25 kg et porteurs de l’une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R.
    • Lien externe
    • Code HAS : CT-20659
    • Date avis :
    • Raison : Inscription (CT)
    • Valeur : II
    • Description : Comme chez les patients âgés de 6 ans et plus, que KAFTRIO 75 mg/50 mg/100 mg, 60 mg/40 mg/80 mg (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) granulés en sachet en association à KALYDECO 59,5 mg, 75 mg (ivacaftor) granulés en sachet apporte une amélioration du service médical rendu importante (ASMR II) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose des patients âgés de 2 ans à moins de 6 ans homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR ou hétérozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR et porteurs d’une mutation du gène CFTR à fonction minimale.
    • Lien externe
    • Code HAS : CT-21403
    • Date avis :
    • Raison : Extension d'indication
    • Valeur : II
    • Description : La Commission considère que KAFTRIO 37,5 mg/25 mg/50 mg, 75 mg/50 mg/100 mg, (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) comprimé pelliculé, KAFTRIO 60 mg/40 mg/80 mg, 75 mg/50 mg/100 mg, (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) granulés en sachet en association à KALYDECO 75 mg, 150 mg (ivacaftor) comprimé pelliculé, KALYDECO 59,5 mg, 75 mg (ivacaftor) granulés en sachet apportent une amélioration du service médical rendu importante (ASMR II) dans la stratégie thérapeutique actuelle qui comprend le comparateur pertinent (cf. paragraphe 5.2).
    • Lien externe
    • Code HAS : CT-21271
    • Date avis :
    • Raison : Réévaluation suite à résultats étude post-inscript
    • Valeur : I
    • Description : KAFTRIO 37,5 mg/25 mg/50 mg, 75 mg/50 mg/100 mg, (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) comprimé pelliculé, KAFTRIO 60 mg/40 mg/80 mg, 75 mg/50 mg/100 mg, (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) granulés en sachet en association à KALYDECO 75 mg, 150 mg (ivacaftor) comprimé pelliculé, KALYDECO 59,5 mg, 75 mg (ivacaftor) granulés en sachet apportent une amélioration du service médical rendu majeure (ASMR I) dans la stratégie thérapeutique actuelle qui comprend les comparateurs pertinents (cf. paragraphe 5.2).
    • Lien externe
    • Code HAS : CT-21030
    • Date avis :
    • Raison : Inscription (CT)
    • Valeur : II
    • Description : Compte tenu : <br>• d’une efficacité et d’une tolérance de l’ivacaftor chez les nourrissons âgés d’au moins 1 mois à moins de 4 mois similaires à celles observées chez les enfants plus âgés reposant sur les résultats de la même étude de phase III non comparative, <br>• du profil de tolérance de l’ivacaftor qui apparait acceptable dans cette tranche d’âge, <br>• du besoin médical important dans la prise en charge de la mucoviscidose chez les patients porteurs de l’une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR mentionnées dans l’AMM, en l’absence d’autre traitement ciblant les causes de la maladie, <br>et malgré :<br>• le recul limité à 24 semaines de traitement ne permettant pas d’évaluer l’efficacité et la tolérance à long terme de l’ivacaftor, <br>• le faible effectif de la cohorte concernée par la tranche d’âge 1 mois à 4 mois, les données manquantes et l’absence de données comparatives à une cohorte historique, par exemple,<br><br>la Commission considère que KALYDECO (ivacaftor) 13,4 mg, 25 mg, 50 mg, 75 mg, granulés en sachet, apporte, comme chez les enfants âgés de plus de 4 mois, une amélioration du service médical rendu importante (ASMR II) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les nourrissons âgés d’au moins 1 mois à moins de 4 mois, pesant de 3 kg à moins de 25 kg atteints de mucoviscidose porteurs de l’une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R.
    • Lien externe
    • Code HAS : CT-19340
    • Date avis :
    • Raison : Réévaluation suite à résultats étude post-inscript
    • Valeur : Commentaires sans chiffrage de l'ASMR
    • Description : La Commission estime que les données de cette étude ne sont pas de nature à modifier l’appréciation de l’amélioration du service médical rendu formulée dans les avis précédents du 7/11/2012, 5/11/2014, 2/03/2016, 10/7/2019, 3/06/2020, 30/06/2021.
    • Lien externe
    • Code HAS : CT-19126
    • Date avis :
    • Raison : Extension d'indication
    • Valeur : III
    • Description : Compte tenu :<br>• d’une efficacité et d’une tolérance de l’ivacaftor chez les nourrissons âgés d’au moins 4 mois à moins de 6 mois similaires à celles observées chez les enfants âgés d’au moins 6 mois à moins de 1 an reposant sur les résultats d’une étude de phase III non comparative, <br>• du profil de tolérance de l’ivacaftor qui apparait acceptable, <br>• du besoin médical important dans la prise en charge de la mucoviscidose en l’absence d’autre traitement ciblant les causes de la maladie, relayé par l’association de patients,<br>et malgré :<br>• le recul limité à 24 semaines de traitement ne permettant pas d’évaluer l’efficacité et la tolérance à long terme de l’ivacaftor, <br>• le faible effectif des cohortes de l’étude et l’absence de données comparatives à une cohorte historique par exemple,<br>la Commission considère que KALYDECO (ivacaftor) apporte, comme chez les enfants âgés de plus de 6 mois, une amélioration du service médical rendu importante (ASMR II) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les nourrissons âgés d’au moins 4 mois à moins de 6 mois, pesant de 5 kg à moins de 25 kg atteints de mucoviscidose porteurs de l’une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R.
    • Lien externe
    • Code HAS : CT-18423
    • Date avis :
    • Raison : Inscription (CT)
    • Valeur : II
    • Description : Compte tenu :<br>• d’une efficacité et d’une tolérance de l’ivacaftor (KALYDECO) chez les enfants âgés d’au moins 6 mois à 1 an similaires à celles déjà évaluées par la Commission chez les enfants âgés de 1 an et plus à moins de 2 ans, reposant sur :<br>• les résultats d’une étude de phase III non comparative ayant essentiellement évalué la pharmacocinétique (critère de jugement principal) et la tolérance de l’ivacaftor chez les enfants âgés d’au moins 6 mois à 1 an,<br>• les résultats sur les critères secondaires ou tertiaires biologiques, symptomatiques, de croissance staturo-pondérale et de palatabilité issus d’analyses descriptives exploratoires de cette étude, <br>• du profil de tolérance de l’ivacaftor qui apparait acceptable chez les enfants âgés d’au moins 6 mois à 1 an,<br>• du besoin médical identifié en l’absence d’autre traitement ciblant les causes de la maladie,<br>et malgré :<br>• le recul limité à 24 semaines de traitement ne permettant pas d’évaluer l’efficacité et la tolérance à long terme,<br>la commission de la Transparence considère que KALYDECO (ivacaftor) apporte, comme chez les enfants âgés de plus de 1 an, une amélioration du service médical rendu importante (de niveau II) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les enfants âgés d’au moins 6 mois à 1 an et pesant de 5 kg à moins de 25 kg, porteurs de l’une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R.
    • Lien externe
    • Code HAS : CT-17670
    • Date avis :
    • Raison : Extension d'indication
    • Valeur : II
    • Description : Compte tenu :<br>• d’une efficacité et d’une tolérance de l’ivacaftor (KALYDECO) chez les enfants âgés de 12 mois à moins de 2 ans similaires à celles déjà évaluées par la Commission chez les enfants de 2 ans et plus, reposant sur :<br>o les résultats d’une étude de phase III non comparative ayant essentiellement évalué la pharmacocinétique (critère de jugement principal) et la tolérance de l’ivacaftor chez les enfants de moins de 2 ans,<br>o les résultats sur les critères secondaires ou tertiares biologiques, symptomatiques et de croissance staturo-pondérale (variations du taux de chlorure sudoral moyen, taille, poids, IMC, marqueurs pancréatiques et intestinaux) issus d’analyses descriptives exploratoires de cette étude, <br>o du profil de tolérance de l’ivacaftor qui apparait acceptable chez les enfants de 12 mois jusqu’à 2 ans,<br>• du recul limité à 24 semaines de traitement ne permettant pas d’évaluer l’efficacité et la tolérance à long terme,<br>• du besoin médical identifié en l’absence d’autre traitement ciblant les causes de la maladie, <br>la Commission considère que KALYDECO apporte, comme chez les enfants âgés de plus de 2 ans, une amélioration du service médical rendu importante (de niveau II) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les enfants de 12 mois à moins de 2 ans pesant de 7 kg à moins de 25 kg, porteurs de l’une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R.
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