LUXTURNA 5 x 1 000 000 000 000 génomes de vecteur/mL, solution à diluer et solvant pour solution injectable

  • Commercialisé Supervisé Sous ordonnance
  • Subrétinale
  • Code CIS : 69302990
  • Description :

    • Informations pratiques

    • Prescription : liste I
    • Format : solution à diluer et solvant pour solution injectable
    • Date de commercialisation : 22/11/2018
    • Statut de commercialisation : Autorisation active
    • Code européen : EU/1/18/1331
    • Pas de générique
    • Laboratoires : NOVARTIS EUROPHARM (IRLANDE)

    Les compositions de LUXTURNA 5 x 1 000 000 000 000 génomes de vecteur/mL, solution à diluer et solvant pour solution injectable

    Format Substance Substance code Dosage SA/FT
    Solution VORETIGÈNE NÉPARVOVEC 73121 5 x 1 000 000 000 000 génomes de vecteur SA

    * « SA » : principe actif | « FT » : fraction thérapeutique

    Les différents formats (emballages) de vente de ce médicament :

    1 flacon(s) copolymère de cyclooléfines de 0,5 ml - 2 flacon(s) copolymère de cyclooléfines de 1,7 ml

    • Code CIP7 : 5506079
    • Code CIP3 : 3400955060796
    • Prix :
    • Date de commercialisation : 30/04/2019
    • Honoraire de dispensation : Non applicable
    • Taux de remboursement : taux de remboursement non disponible

    Caractéristiques :

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    Notice :

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    Service médical rendu

    • Code HAS : CT-20838
    • Date avis :
    • Raison : Réévaluation suite à résultats étude post-inscript
    • Valeur : Important
    • Description : Le service médical rendu par LUXTURNA 5 x 1012 génomes de vecteur/ml, solution à diluer, reste important dans l’indication de l’AMM.
    • Lien externe
    • Code HAS : CT-17535
    • Date avis :
    • Raison : Inscription (CT)
    • Valeur : Important
    • Description : Le service médical rendu par LUXTURNA 5 x 1012 génomes de vecteur/ml, solution à diluer, est important dans l’indication de l’AMM.
    • Lien externe

    Amélioration service médical rendu

    • Code HAS : CT-20838
    • Date avis :
    • Raison : Réévaluation suite à résultats étude post-inscript
    • Valeur : II
    • Description : Prenant en compte : <br>• le besoin médical non couvert dans une maladie invalidante et évoluant vers la cécité en l’absence d’autres traitements à visée curative,<br>• la qualité de la démonstration de l’efficacité de LUXTURNA (voretigene neparvovec) dans l’étude de phase III 301 versus l’absence de traitement, randomisée, multicentrique, et malgré le caractère ouvert de l’étude,<br>• la pertinence du critère de jugement principal évaluant la vision fonctionnelle des patients par un test de mobilité en ambiance lumineuse variable (MLMT) et la pertinence clinique de l’effet observé après 1 an de suivi par rapport à l’absence de traitement,<br>• les données de suivi à long terme dans 3 études (prolongation de l’étude 301 avec données exploitables jusqu’à 6 ans de recul, étude PASS PERCEIVE à partir des données du registre international sur 198 patients avec un suivi 1-2 ans voire 1 année supplémentaire pour les patients français et une étude observationnelle LIGHT sur 12 patients avec un suivi supérieur ou égal à 1 an) montrant le maintien des réponses cliniques sur les tests de mobilité, le seuil de sensibilité en lumière blanche plein champ et champ visuel,<br>• une tolérance globalement inchangée depuis la commercialisation,<br>malgré :<br>• l’absence de démonstration robuste d’un effet de LUXTURNA (voretigene neparvovec) sur la qualité de vie, <br>• la survenue fréquente d’une atrophie chorio-rétinienne progressive ayant eu peu d’impact sur l’évaluation des critères de jugement mais dont l’évolution à long terme doit être évaluée,<br>la Commission considère que l’amélioration du service médical rendu par LUXTURNA 5 x 1012 génomes de vecteur/ml (voretigene neparvovec), solution à diluer injectable, reste importante (ASMR II) dans la prise en charge des patients adultes et pédiatriques ayant une perte visuelle due à une dystrophie rétinienne héréditaire résultant de mutations bi-alléliques confirmées du gène RPE65 et possédant suffisamment de cellules rétiniennes viables.
    • Lien externe
    • Code HAS : CT-17535
    • Date avis :
    • Raison : Inscription (CT)
    • Valeur : II
    • Description : Prenant en compte : <br>• la qualité de la démonstration de l’efficacité de LUXTURNA dans une étude de phase III versus l’absence de traitement, randomisée, multicentrique, et malgré le caractère ouvert de l’étude,<br>• la pertinence du critère de jugement principal évaluant la vision fonctionnelle des patients par un test de mobilité en ambiance lumineuse variable (MLMT) et la pertinence clinique de l’effet observé après 1 an de suivi par rapport à l’absence de traitement,<br>• le besoin médical non couvert dans une maladie invalidante et évoluant vers la cécité,<br>• l’absence de démonstration robuste d’un effet de LUXTURNA sur la qualité de vie,<br>la Commission considère que LUXTURNA 5 x 1012 génomes de vecteur/ml, solution à diluer injectable, apporte une amélioration du service médical rendu importante (ASMR II) dans la prise en charge des patients adultes et pédiatriques ayant une perte visuelle due à une dystrophie rétinienne héréditaire résultant de mutations bi-alléliques confirmées du gène RPE65 et possédant suffisamment de cellules rétiniennes viables.
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