ORKAMBI 100 mg/125 mg, granulés en sachet

  • Commercialisé Supervisé Sous ordonnance
  • Orale
  • Code CIS : 65639871
  • Description :

    • Informations pratiques

    • Prescription : liste I
    • Format : granulés
    • Date de commercialisation : 15/01/2019
    • Statut de commercialisation : Autorisation active
    • Code européen : EU/1/15/1059
    • Pas de générique
    • Laboratoires : VERTEX PHARMACEUTICALS (IRELAND)

    Les compositions de ORKAMBI 100 mg/125 mg, granulés en sachet

    Format Substance Substance code Dosage SA/FT
    Granulés LUMACAFTOR 26036 100 mg SA
    Granulés IVACAFTOR 91389 125 mg SA
    Granules LUMACAFTOR 26036 100 mg SA
    Granules IVACAFTOR 91389 125 mg SA

    * « SA » : principe actif | « FT » : fraction thérapeutique

    Les différents formats (emballages) de vente de ce médicament :

    56 sachet(s) BoPET : polyéthylène téréphtalate biaxialement orienté polyéthylène aluminium

    • Code CIP7 : 3016744
    • Code CIP3 : 3400930167441
    • Prix : 10,10 €
    • Date de commercialisation : 18/12/2019
    • Honoraire de dispensation : 1,02 €
    • Taux de remboursement : 65 %

    Caractéristiques :

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    Notice :

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    Service médical rendu

    • Code HAS : CT-20457
    • Date avis :
    • Raison : Extension d'indication
    • Valeur : Important
    • Description : Le service médical rendu par ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor), granulés en sachet, est important dans l’extension d’indication de l’AMM.
    • Lien externe
    • Code HAS : CT-17846
    • Date avis :
    • Raison : Inscription (CT)
    • Valeur : Important
    • Description : Le service médical rendu par ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) est important dans l’indication de l’AMM.
    • Lien externe

    Amélioration service médical rendu

    • Code HAS : CT-20457
    • Date avis :
    • Raison : Extension d'indication
    • Valeur : IV
    • Description : Compte tenu : <br>• des données d’ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) chez les enfants âgés de 1 an à moins de 2 ans similaires à celles déjà évaluées par la Commission chez les enfants âgés de 2 ans à 5 ans, reposant sur les résultats d’une étude de phase III non comparative ayant essentiellement évalué la pharmacocinétique (critère de jugement principal de la partie A de l’étude d’une durée de 2 semaines, 15 patients inclus) et la tolérance (critère de jugement principal de la partie B de l’étude d’une durée 24 semaines, 46 patients inclus), <br>• des résultats observés sur la partie B de l’étude sur les critères de jugement secondaires d’efficacité exploratoires qui étaient des critères biologiques (variation du chlore sudoral et de différents marqueurs digestifs) suggérant une quantité d’effet modeste d’ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor),<br>• du profil de tolérance d’ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) qui apparait acceptable chez les enfants âgés de 1 an à moins de 2 ans, <br>• du recul limité à un maximum de 24 semaines de traitement ne permettant pas d’évaluer l’efficacité et la tolérance à long terme, <br>• du besoin médical identifié en l’absence d’autre traitement ciblant les causes de la maladie, <br><br>la Commission considère qu’ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) apporte, comme chez les patients âgés de plus de 2 ans, une amélioration du service médical rendu mineure (de niveau IV) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les enfants âgés de 1 an à moins de 2 ans, homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR.
    • Lien externe
    • Code HAS : CT-17846
    • Date avis :
    • Raison : Inscription (CT)
    • Valeur : IV
    • Description : Compte tenu :<br>• d’une efficacité et d’une tolérance d’ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) chez les enfants âgés de 2 ans à 5 ans qui apparaissent similaires à celles déjà évaluées par la Commission chez les enfants de 6 ans et plus, reposant sur :<br>o les résultats d’une étude de phase III non comparative ayant essentiellement évalué la pharmacocinétique (critère de jugement principal de la partie A de l’étude d’une durée de 2 semaines) et la tolérance (critère de jugement principal de la partie B de l’étude d’une durée de 24 semaines) d’ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) chez les enfants âgés de 2 ans à 5 ans,<br>o du profil de tolérance d’ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) qui apparait acceptable chez les enfants âgés de 2 ans à 5 ans,<br>• du recul limité à un maximum de 26 semaines de traitement ne permettant pas d’évaluer l’efficacité et la tolérance à long terme,<br>• du besoin médical identifié en l’absence d’autre traitement ciblant les causes de la maladie,<br>la Commission considère qu’ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) apporte, comme chez les enfants âgés de plus de 6 ans, une amélioration du service médical rendu mineure (de niveau IV) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les enfants âgés de 2 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR.
    • Lien externe