POMBILITI 105 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion

  • Commercialisé Supervisé Sans ordonnance
  • Intraveineuse
  • Code CIS : 64427538
  • Description : Vous trouverez les indications thérapeutiques de ce médicament dans le paragraphe 4.1 du RCP ou dans le paragraphe 1 de la notice. Ces documents sont disponibles en cliquant ici

    • Informations pratiques

    • Prescription : Disponible sans ordonnance
    • Format : poudre pour solution à diluer pour perfusion
    • Date de commercialisation : 20/03/2023
    • Statut de commercialisation : Autorisation active
    • Code européen : EU/1/22/1714
    • Pas de générique
    • Laboratoires : AMICUS THERAPEUTICS EUROPE (IRLANDE)

    Les compositions de POMBILITI 105 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion

    Format Substance Substance code Dosage SA/FT
    Poudre CIPAGLUCOSIDASE ALFA 39982 105 mg SA

    * « SA » : principe actif | « FT » : fraction thérapeutique

    Les différents formats (emballages) de vente de ce médicament :

    1 flacon en verre de 20 mL

    • Code CIP7 : 3027261
    • Code CIP3 : 3400930272619
    • Prix :
    • Date de commercialisation : 09/11/2023
    • Honoraire de dispensation : Non applicable
    • Taux de remboursement : taux de remboursement non disponible

    Caractéristiques :

    Les caractéristiques ne sont pas disponibles pour ce médicament.

    Notice :

    La notice n’est pas disponible pour ce médicament.

    Service médical rendu

    • Code HAS : CT-20407
    • Date avis :
    • Raison : Inscription (CT)
    • Valeur : Faible
    • Description : Le service médical rendu par POMBILITI (cipaglucosidase alfa) 105 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion en association avec OPFOLDA (miglustat) 65 mg, gélule, est faible dans le traitement des adultes atteints de la forme tardive de la maladie de Pompe (déficit en a-glucosidase acide [GAA]) chez les patients précédemment traités par traitement enzymatique substitutif.
    • Lien externe

    Amélioration service médical rendu

    • Code HAS : CT-20407
    • Date avis :
    • Raison : Inscription (CT)
    • Valeur : V
    • Description : Dans le traitement des adultes atteints de la forme tardive de la maladie de Pompe (déficit en a-glucosidase acide [GAA]) chez les patients précédemment traités par traitement enzymatique substitutif :<br><br>Compte tenu du fait que :<br>• POMBILITI (cipaglucosidase alfa) en association avec OPFOLDA (miglustat) n’a pas démontré de supériorité par rapport à alglucosidase alfa (MYOZYME) associé au placebo sur le critère de jugement principal qui était la fonction motrice, mesurée par le test de marche de 6 minutes (6MWT pour 6-minute walk test) évalué après 52 semaines de traitement, dans la population globale incluse dans l’étude, majoritairement préalablement traitée par alglucosidase alfa, <br>• selon l’EPAR, l'effet observé est considéré comme cliniquement pertinent car la différence minimale cliniquement importante était d'environ 21 mètres dans le sous-groupe précédemment traité par alglucosidase alfa plus sévèrement atteint,<br>• le profil de tolérance de l’association POMBILITI (cipaglucosidase alfa) et OPFOLDA (miglustat) apparait favorable,<br>• le besoin médical est partiellement couvert chez les patients en échec de traitement enzymatique substitutif dans cette maladie grave rare et invalidante,<br>la Commission considère que POMBILITI (cipaglucosidase alfa) 105 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion et OPFOLDA (miglustat) 65 mg, gélule n’apportent pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport à MYOZYME (avalglucosidase alfa).
    • Lien externe