SPINRAZA 12 mg, solution injectable

  • Commercialisé Supervisé Sous ordonnance
  • Intrathécale
  • Code CIS : 65599882
  • Description :

    • Informations pratiques

    • Prescription : liste I
    • Format : solution injectable
    • Date de commercialisation : 30/05/2017
    • Statut de commercialisation : Autorisation active
    • Code européen : EU/1/17/1188
    • Pas de générique
    • Laboratoires : BIOGEN NETHERLANDS (PAYS-BAS)

    Les compositions de SPINRAZA 12 mg, solution injectable

    Format Substance Substance code Dosage SA/FT
    Solution NUSINERSEN 19922 12 mg FT
    Solution NUSINERSEN SODIQUE 59478 SA

    * « SA » : principe actif | « FT » : fraction thérapeutique

    Les différents formats (emballages) de vente de ce médicament :

    1 flacon(s) en verre de 5 ml

    • Code CIP7 : 5503315
    • Code CIP3 : 3400955033158
    • Prix :
    • Date de commercialisation : 21/08/2017
    • Honoraire de dispensation : Non applicable
    • Taux de remboursement : taux de remboursement non disponible

    Caractéristiques :

    Le document demandé n'est pas disponible pour ce médicament

    Notice :

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    Service médical rendu

    • Code HAS : CT-16362
    • Date avis :
    • Raison : Inscription (CT)
    • Valeur : Important
    • Description : Le service médical rendu par SPINRAZA est important dans l’amyotrophie spinale 5q de types I et II ainsi que dans l’amyotrophie spinale 5q de type III.
    • Lien externe
    • Code HAS : CT-20615
    • Date avis :
    • Raison : Réévaluation suite à résultats étude post-inscript
    • Valeur : Important
    • Description : Le service médical rendu par SPINRAZA (nusinersen) 12 mg, solution injectable, reste important dans les indications :<br>• « amyotrophie spinale 5q de types 1, 2 et 3.<br>• chez les patients pédiatriques présymptomatiques atteints d’amyotrophie spinale 5q génétiquement diagnostiquée avec 2 à 3 copies du gène SMN2 ».
    • Lien externe
    • Code HAS : CT-18244
    • Date avis :
    • Raison : Réévaluation SMR et ASMR
    • Valeur : Important
    • Description : Le service médical rendu par SPINRAZA (nusinersen) est important chez les nourrissons et enfants pré-symptomatiques atteints d’amyotrophie spinale 5q génétiquement diagnostiquée avec 2 ou 3 copies du gène SMN2.
    • Lien externe

    Amélioration service médical rendu

    • Code HAS : CT-20615
    • Date avis :
    • Raison : Réévaluation suite à résultats étude post-inscript
    • Valeur : III
    • Description : Chez les patients pédiatriques présymptomatiques avec une amyotrophie spinale 5q génétiquement confirmée et ayant 2 à 3 copies du gène SMN2 :<br>La Commission considère que SPINRAZA (nusinersen) apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la stratégie thérapeutique, au même titre que ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec). <br><br>Chez les patients ayant une amyotrophie spinale 5q de type 1 :<br>La Commission considère que SPINRAZA (nusinersen) apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la stratégie thérapeutique, au même titre que ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec) et EVRYSDI (risdiplam). <br><br>Chez les patients ayant une amyotrophie spinale 5q de type 2 :<br>La Commission considère que SPINRAZA (nusinersen) apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la stratégie thérapeutique, au même titre qu’EVRYSDI (risdiplam).
    • Lien externe
    • Code HAS : CT-16362
    • Date avis :
    • Raison : Inscription (CT)
    • Valeur : V
    • Description : Compte tenu de : <br>• de l’absence de données comparatives de l’efficacité du nusinersen sur la fonction motrice dans l’amyotrophie spinale 5q de type III,<br>• des incertitudes sur le bénéfice clinique et la tolérance à long terme,<br>• et du besoin médical non couvert dans cette population,<br>la Commission considère que SPINRAZA n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la stratégie thérapeutique de l’amyotrophie spinale 5q de type III.
    • Lien externe
    • Code HAS : CT-18244
    • Date avis :
    • Raison : Réévaluation SMR et ASMR
    • Valeur : III
    • Description : Compte tenu : <br>• de données suggérant une modification de l’histoire naturelle de la maladie issues d’une étude de phase 2, non comparative chez des enfants pré-symptomatiques avec 2 à 3 copies du gène SMN2 notamment en termes :<br>• de survie sans ventilation (critère de jugement principal) pour 21 des 25 patients,<br>• de survie (pour la totalité des 25 patients à un âge médian de 26 mois), <br>• d’acquisition des fonctions motrices telles que la capacité à s’asseoir sans support pour la totalité de ces enfants .<br>• du recul à un âge médian de 34,8 mois montrant une évolution de ces enfants plus favorable qu’en l’absence de traitement, mais sans guérison de la maladie,<br>• du besoin médical non couvert ou partiellement couvert (via l’ATU de cohorte ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec) réservée aux patients ayant une mutation bi-allélique du gène SMN1 et jusqu’à trois copies du gène SMN22) dans le traitement de l’amyotrophie spinale 5q des nourrissons et enfants au stade pré-symptomatique, <br>Et malgré :<br>• l’absence d’analyse robuste avec un appariement par rapport aux enfants d’une même fratrie, ce qui ne permet pas d’estimer précisément la quantité d’effet,<br><br>la Commission considère que SPINRAZA (nusinersen) apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) chez les nourrissons et enfants pré-symptomatiques avec une amyotrophie spinale 5q génétiquement confirmée et ayant 2 à 3 copies du gène SMN2.
    • Lien externe