TRANSLARNA 1000 mg, granulés pour suspension buvable

Commercialisé Supervisé Sous ordonnance

Orale

Code CIS : 68469328

Description :

Format	Substance	Substance code	Dosage	SA/FT
Granulés	ATALUREN	26023	1000 mg	SA

* « SA » : principe actif | « FT » : fraction thérapeutique

30 sachet(s) aluminium

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Code HAS : CT-13938
Date avis :
Raison : Inscription (CT)
Valeur : Modéré
Description : Le service médical rendu par TRANSLARNA est modéré dans lindication de lAMM.
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Code HAS : CT-20679
Date avis :
Raison : Réévaluation suite à résultats étude post-inscript
Valeur : Insuffisant
Description : Le service médical rendu par TRANSLARNA 125 mg, 250 mg, 1 000 mg (ataluren), granulés pour suspension buvable, est insuffisant dans lindication de lAMM pour justifier dune prise en charge par la solidarité nationale.
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Code HAS : CT-17722
Date avis :
Raison : Extension d'indication
Valeur : Faible
Description : Le service médical rendu par TRANSLARNA (ataluren) est faible dans lextension dindication de lAMM.
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Code HAS : CT-15820
Date avis :
Raison : Réévaluation SMR et ASMR
Valeur : Faible
Description : Le service médical rendu par TRANSLARNA est faible dans lindication de lAMM.
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Code HAS : CT-15820
Date avis :
Raison : Réévaluation SMR et ASMR
Valeur : V
Description : Au vu des données disponibles et compte tenu : du choix dun critère de jugement peu cliniquement pertinent, de labsence de démonstration dune efficacité de TRANSLARNA versus placebo, des limites dinterprétation des résultats des analyses en sous-groupes et de la méta-analyse des études de phase IIb et III, de labsence de données, comme demandé par la Commission, permettant dapprécier limpact de ce traitement sur lâge de la perte de la marche, la Commission considère que la spécialité TRANSLARNA napporte pas damélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la prise en charge de la dystrophie musculaire de Duchenne, résultant dune mutation non-sens dans le gène de la dystrophine, chez les patients ambulatoires âgés de 5 ans ou plus, qui comprend notamment des corticostéroïdes.
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Code HAS : CT-13938
Date avis :
Raison : Inscription (CT)
Valeur : IV
Description : Au vu des données disponibles, qui suggèrent : un bénéfice potentiel, mal démontré et modeste, en termes de ralentissement de la perte de la marche chez certains enfants atteints de myopathie de Duchenne, une tolérance acceptable, mais, considérant labsence actuelle de données permettant dapprécier limpact du traitement sur lâge de la perte de la marche, la Commission considère que la spécialité TRANSLARNA apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la prise en charge en raison de la gravité de la maladie et de labsence dalternative thérapeutique disposant dune AMM validée.
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Code HAS : CT-17722
Date avis :
Raison : Extension d'indication
Valeur : V
Description : Compte tenu : des résultats defficacité reposant sur lévaluation après 28 semaines de traitement de critères cliniques fonctionnels qui étaient des critères de jugement secondaires, issus dune étude de phase II, ouverte, non comparative, de la faible ampleur des évolutions constatées sur les différents critères cliniques fonctionnels, mais avec toutefois une évolution homogène de ces critères suggérant une faible amélioration avec TRANSLARNA, des limites dinterprétation de ces résultats compte tenu de labsence de groupe contrôle, de la difficulté dinterprétation de la mise en perspective des résultats de létude de phase II avec ceux dune cohorte historique, du profil de tolérance de TRANSLARNA qui apparait favorable, du besoin médical identifié mal couvert, la Commission considère que la spécialité TRANSLARNA napporte pas damélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la prise en charge de la dystrophie musculaire de Duchenne, résultant dune mutation non-sens dans le gène de la dystrophine, chez les patients ambulatoires âgés de 2 ans à 5 ans, qui comprend notamment des corticostéroïdes et soins de support.
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