POMBILITI 105 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion

  • Commercialisé Supervisé Sans ordonnance
  • Intraveineuse
  • Code CIS : 64427538
  • Description : Vous trouverez les indications thérapeutiques de ce médicament dans le paragraphe 4.1 du RCP ou dans le paragraphe 1 de la notice. Ces documents sont disponibles en cliquant ici

    • Informations pratiques

    • Prescription : Disponible sans ordonnance
    • Format : poudre pour solution à diluer pour perfusion
    • Date de commercialisation : 20/03/2023
    • Statut de commercialisation : Autorisation active
    • Code européen : EU/1/22/1714
    • Pas de générique
    • Laboratoires : AMICUS THERAPEUTICS EUROPE (IRLANDE)

    Les compositions de POMBILITI 105 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion

    Format Substance Substance code Dosage SA/FT
    Poudre CIPAGLUCOSIDASE ALFA 39982 105 mg SA

    * « SA » : principe actif | « FT » : fraction thérapeutique

    Les différents formats (emballages) de vente de ce médicament :

    1 flacon en verre de 20 mL

    • Code CIP7 : 3027261
    • Code CIP3 : 3400930272619
    • Prix :
    • Date de commercialisation : 09/11/2023
    • Honoraire de dispensation : Non applicable
    • Taux de remboursement : taux de remboursement non disponible

    Caractéristiques :

    Les caractéristiques ne sont pas disponibles pour ce médicament.

    Notice :

    La notice n’est pas disponible pour ce médicament.

    Service médical rendu

    • Code HAS : CT-20407
    • Date avis :
    • Raison : Inscription (CT)
    • Valeur : Insuffisant
    • Description : Le service médical rendu par POMBILITI (cipaglucosidase alfa) 105 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion en association avec OPFOLDA (miglustat) 65 mg, gélule, est insuffisant pour justifier d’une prise en charge par la solidarité nationale au regard des alternatives disponibles dans le traitement des adultes atteints de la forme tardive de la maladie de Pompe (déficit en a-glucosidase acide [GAA]) chez les patients naïfs de traitement enzymatique substitutif.
    • Lien externe

    Amélioration service médical rendu

    • Code HAS : CT-20407
    • Date avis :
    • Raison : Inscription (CT)
    • Valeur : V
    • Description : Dans le traitement des adultes atteints de la forme tardive de la maladie de Pompe (déficit en a-glucosidase acide [GAA]) chez les patients précédemment traités par traitement enzymatique substitutif :<br><br>Compte tenu du fait que :<br>• POMBILITI (cipaglucosidase alfa) en association avec OPFOLDA (miglustat) n’a pas démontré de supériorité par rapport à alglucosidase alfa (MYOZYME) associé au placebo sur le critère de jugement principal qui était la fonction motrice, mesurée par le test de marche de 6 minutes (6MWT pour 6-minute walk test) évalué après 52 semaines de traitement, dans la population globale incluse dans l’étude, majoritairement préalablement traitée par alglucosidase alfa, <br>• selon l’EPAR, l'effet observé est considéré comme cliniquement pertinent car la différence minimale cliniquement importante était d'environ 21 mètres dans le sous-groupe précédemment traité par alglucosidase alfa plus sévèrement atteint,<br>• le profil de tolérance de l’association POMBILITI (cipaglucosidase alfa) et OPFOLDA (miglustat) apparait favorable,<br>• le besoin médical est partiellement couvert chez les patients en échec de traitement enzymatique substitutif dans cette maladie grave rare et invalidante,<br>la Commission considère que POMBILITI (cipaglucosidase alfa) 105 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion et OPFOLDA (miglustat) 65 mg, gélule n’apportent pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport à MYOZYME (avalglucosidase alfa).
    • Lien externe